Nina Eriksson
Uuden lääkkeen syntyminen ja arvioiminen
04.06.2018
Muutamia kertoja on kysytty, miten jonkin tietyn lääkkeen tehoa ja haittoja on arvioitu, joten kerron yleisesti, miten uusi lääke tulee potilaan käyttöön.
Ensiksi täytyy olla jokin tieto siitä, mikä sairaudessa on vialla – mikä sen aiheuttaa tai mitä muutoksia elimistön rakenteissa tai toiminnassa on tapahtunut terveeseen ihmiseen verrattuna. Yleensä pyritään etsimään jokin aine, esimerkiksi tietty proteiini, ja nykyään usein geeni, joka vaikuttaa sairauden syntyyn tai sen oireisiin.
IBD:ssä on todettu poikkeava lisääntynyt tulehdusreaktio suolen limakalvolla, joten tutkimus on kohdistunut limakalvon tulehdussoluihin, niiden pääsyreittiin verenkierrosta kudoksiin, niiden vaikutukseen limakalvolla ja tulehdussolujen erittämiin välittäjäaineisiin, jotka vaikuttavat monella tavalla tulehdusta edistäen tai estäen. Kun idea uudesta mahdollisuudesta vaikuttaa johonkin kohtaan tässä systeemissä syntyy, lähdetään kehittämään uutta lääkettä. Jo tässä todettakoon, että monet lääkkeet etenkin IBD:ssä vaikuttavat vain tiettyyn soluun tai tiettyyn välittäjäaineeseen tai tiettyyn reseptoriin (jonkin aineen sitoutumiskohtaan) ja sen vuoksi ne eivät aina kaikilla toimi kaikilla potilailla tai ainoana lääkkeenä. Yhden kohdan hillitseminen saattaa aktivoida muita jne. Koska samoja soluja ja välittäjäaineita on usein myös muualla elimistössä, on lääkkeillä haittavaikutuksia niiden vaikuttaessa myös toivottuihin asioihin elimistössä (esim. puolustuskykyyn todellisia infektioita vastaan).
Kun kohdeidea on löytynyt, tutkitaan yleensä satoja kemiallisia tai biologisia molekyylejä, jotka voisivat vaikuttaa tuohon kohteeseen, esim. sitä aktivoiden/lisäten toimintaa tai salvaten/vähentäen toimintaa tai syntyä. Tämä on monien ammatti-ihmisten (esim. lääkekemistien, biologien, geneetikkojen, lääkäreiden jne.) yhteistyötä. Sopivan molekyylin löydyttyä testataan sitä ensin mahdollisuuksien mukaan ei-elävissä olosuhteissa koeputkissa ja sitten yleensä koe-eläimillä tai soluviljelmissä. Edellä kuvattu ns. prekliininen vaihe vie yleensä joitakin vuosia.
Tämän jälkeen voidaan hakea lupaa testata lääkettä ihmisillä. Jos lupa saadaan, alkavat kliiniset testit kolmivaiheisena. Ensimmäiseksi suurinta osaa lääkkeistä tutkitaan terveillä vapaaehtoisilla, joita on yleensä kymmeniä. Näin saadaan selville esim. miten lääke imeytyy ja poistuu elimistössä, mitä haittavaikutuksia lääkkeellä on jne. Tämän jälkeen toisessa vaiheessa lääkettä testataan muutaman vuoden ajan yleensä sadoilla vapaaehtoisilla potilailla, jolloin nähdään, miten lääke toimii varsinaisessa sairaudessa, onko se tehokas ja turvallinen ja mitä haittavaikutuksia sillä on.
Kolmanteen vaiheeseen rekrytoidaan tutkimuskeskuksia/sairaaloita/klinikoita eri maista ja mukaan otetaan tuhansia potilaita, joita jälleen seurataan muutamia vuosia. Tässä vaiheessa potilaita on jo niin paljon, että voidaan kunnolla arvioida lääkkeen tehoa ja myös merkittäviä haittavaikutuksia. Verrataan myös lääkkeitä saavia potilaita niihin, jotka eivät saa lääkettä sekä tehon että turvallisuuden suhteen. Lääke voi pudota tästä ketjusta missä vaiheessa tahansa tehon puutteen tai haittavaikutusten vuoksi. Ja näin käykin suurimmalle osalle uusista molekyyleistä matkan varrella.
Koko prosessi vie yleensä hyvinkin 10 vuotta ja reilusti yli ja vaatii useita eri ammattialojen edustajia. Siksi uudet lääkkeet ovat yleensä kalliita, kunnes niiden patenttisuoja laukeaa ja kilpailevat yritykset voivat valmistaa samaa, jo tutkittua lääkemolekyyliä ns. rinnakkaisvalmisteena. Lääkkeen seuranta ei kuitenkaan pääty siihen, että lääkevirastot sallivat sille myyntiluvan, vaan lääkärit ilmoittavat jatkuvasti haittavaikutusilmoituksella havaitsemistaan haittavaikutuksista ja tunnettujakin lääkkeitä on vedetty pois markkinoilta tai käyttöä on rajoitettu vielä useampi vuosi niiden ”rutiinikäytön” jälkeenkin.
